曾经有望成为本年度医疗投资*热门的细胞免疫治疗，因为魏泽西的离世被打上了一层冰霜，但不可否认的是，在美国这依旧是一个正在被投入巨额资金和政府精力的“重要科研方向”,在此前,医疗焦点曾经给大家介绍过细胞免疫治疗在美国的应用和发展情况，希望通过理性的科普，厘清一些行业的误区。
幸运的是，在近期，葡萄姐有幸专访到了全球肿瘤细胞免疫疗法的领军企业Juno Therapeutics的CEO :Hans Bishop以及CFO:Steven D，他们很详尽的介绍了这一治疗方法在美国监管、投资、应用、科技发展的*新情况，这家企业牛逼到什么程度？美国的FDA在指定相关政策时也需要询问他们的意见哦，好啦，话不多说，赶紧来看干货！
右为CEO：Hans Bishop 左为CFO：Steven D
Hans：细胞免疫治疗其实并不是特别新的概念，他已经有了100多年的历史，但是直到*近几年，人类才开始系统的去研究治疗方法。在全球，相关的企业治疗方法走的是两条路：比如百时美施贵宝以及默沙东，走的是药物治疗的途径，而JUNO走的是细胞治疗的途径，具体来说，就是讲病人淋巴细胞中的T细胞分离出来，纯化后再打入病人体内，形成针对肿瘤的治疗。
葡萄姐：在美国，这一技术的监管走的是怎样的流程呢？
Hans：作为目前世界上的细胞治疗公司，我们需要实时告诉FDA我们做了什么，在FDA的指导下再进行改进，在美国，我们进行的是互动式监管，这是一种新的监管方式。
目前FDA还是按照生物制药的管理方式在进行，除此之外，由于细胞免疫治疗的方法中涉及DNA嵌入的工艺，所以还会涉及基因治疗管理的部门。
以我们的经验来说，一开始我们需要按照生物药的方式来申报，你所有的材料需要符合GMP的标准，昨晚动物实验，拿到了新药的RNA，再经过临床一期、二期的实验，在小规模的二期试验后看效果，如果效果特别好，那么不需要进行大规模的三期实验，你就有可能拿到FDA的批文了。
目前美国所有的细胞免疫治疗都还在做临床，并不能进行收费，目前JUNO是在临床二期的阶段。
事实上，FDA并不会规定你的实验要做多少病人，一般四五十个病人案例就可以去申请，主要看你的临床研究是如何设计的。如果你的治疗效果只是改进了10%甚至5%，做很多的样本也没有用。但是如果你的临床效果从100%的死亡改进到了50%的存活率，那么就很容易被FDA认可。
按照FDA的要求，我们在临床做完以后还需要对样本再跟踪15年，这是出于对技术安全性的考虑。
葡萄姐：您认为这一技术*难攻克的是什么地方？
Hans：对于这一技术来说，疗效与副作用总是密切相关的，如何把疗效放到，副作用减到*小是一直以来的难点，也是我们经过很久的摸索才找到的平衡点。
其实，细胞治疗每次打多少细胞进去都是需要一步步控制的，不是说你先做了再说，而是需要在做之前就要能进行事后评估，这样的实验才允许进行。只有经过严格设计的临床研究，才能真正的体现对病患的价值，否则患者究竟是被你的技术治好的还是别的原因就很难讲。
你可以看以下的这两张图，张图可以看到他的骨头里都是肿瘤细胞，但是经过37的治疗后，肿瘤细胞基本都干净了。
ALL Patient Before CD19 CAR T Cells Day 37 After CD19 CAR T Cells
目前我们一共有三个适应症在做，我想用“戏剧性”来形容目前患者获得的疗效。以前，病人需要很长的事件和金钱在肿瘤细胞的治疗上，我希望我们的临床能证明，不需要化疗，癌症也可以被治好，要知道在美国住院与不住院，花费差别很大，我们的目标是以后病人在门诊打完针就可以回去了，那么对于病人来说，在花费和治疗效果上，结果就都是“革命性”的。
目前我们正在研究细胞免疫在糖尿病上的治疗，对于一些免疫系统失调引起的疾病也都在研究，希望这个技术科对肿瘤以外的病种也可以有帮助。
葡萄姐：目前我们在公司的投入上是如何进行成本分配的？
Steven: 我们刚刚建造了一个生产基地，用以供应全美国的细胞治疗，我们建造这个基地的目的是，只有集中在一个地方制备后，才能保证我们供应的产品是标准化的。
葡萄姐：这个生产基地投入得*多的是什么地方？
Steven:制备工艺的每个步骤都需要进行监控，这是的挑战。这个位于西雅图郊区的厂房尽管外面看上去旧旧的，但是仅仅内部装备我们就花了2200万美金，现在看来在人员技术和设备投资上我们基本上是一半一半，但是今后，我想我们应该会在设备和仪器上花很多的钱：我们期待更多的自动化操作，因为人的操作总是有差别的，只有仪器才能保证高质量。 我们可以看到，硬件设备的投资总是有限的，目前的投入还是在每一步的质量控制上，这是当时的一笔投资。
葡萄姐：目前在美国有关细胞治疗投资的环境是怎么样的，之前国内在魏则西事件前大家都在投，出了一个事情大家都不投了，在美国大家是怎么看待细胞治疗投资这件事情的，包括Juno有没有上下投资一些公司来补充发展？
Steve Harr：我觉得现在肿瘤的投资环境非常好。我想强调的是投资者是看重CAR-T治疗，现在已经看到效果了，但是CAR-T有两个期望：
，CAR-T到底是治疗中晚期的病人去治疗的应用，还是CAR-T治疗在白血病病人的早期就介入治疗，这两个市场是完全不一样的市场。所以美国的投资者对这个有一个很大的期望，所以我们看好这个领域。
第二，在血液瘤治疗的基础上，对实体瘤是不是有效，我们对实体瘤也是一个冲击，所以为什么像Juno这样的公司非常受到追捧呢？是因为投资者觉得这两个方面有非常好的研究。像美国细胞治疗公司在Juno出来之前，3年前总的投资量是不大的，只有*近两三年一下子上去了，因为有突破性的技术，而且有一个市场，所以美国投资者对像Juno这样的公司非常追捧。
我们在投资方面非常积极，因为这个东西很简单，我们是名，要保持名的位置，后面有一大群狼在追你，你一定要保持焦虑的心态。在过去12个月里面我们买了三家公司，这三家公司的重点，个是对细胞的选择，要选择不同的细胞，我们买了一家德国的小公司，这个公司是专门选择细胞的，不但选择细胞，希望这个公司今后三四年发展全自动地去选择细胞。
第二，我们买的两家公司的重点是怎么样让他们能够更好地寻找新的靶点，用T细胞去攻击这个靶点。靶点表面抗原有肿瘤的，还有正常细胞有的。我们买了两家小的生物技术公司，这个公司是专门去寻找新的靶点，而且是正常细胞组织上没有的靶点如何寻找。我们在投资方面也把技术转让，从我们的合作伙伴、大公司也有，还有就是学校也有，技术转让我们也花了很多钱在上面。
我们也投了公司，放了一点钱在他们认为一些技术上他们有帮助的公司上。总的来讲对世界上名或者是的公司大家一定是每天焦虑不安，不断找新的技术，投资，拿新的技术，这样才能保持的地位。
葡萄姐：与药明康德的合作对Juno来说的目的是为了开拓中国市场，还是未来会借助于药明康德的巨大的生产能力打开全球市场？
Hans Bishop：我们在做公司的时候，有一个很好的愿景，怎么样做这个公司，Juno要把我们的技术带到中国来，或者是要满足中国的一些对这方面技术的需要，我认为通过一个新的公司，以及像药明康德这样一个非常好的伙伴，对药明康德也好，Juno也好，Juno从技术上支持这个新的公司，药明康德从对本地的熟悉的程度各方面支持这个公司，通过这两个我们要打造的一个公司是崭新的中国的公司，技术是的技术，但是专门满足中国的病人的需求，开发出产品满足中国市场。
总访问量：12444485 管理登录
销售三